FDA批复依维莫司治疗结节性硬化症相关性肾

2012年4月26日，提在公司与加拿大食品药品该机构(FDA)宣布，已批准Afinitor(依维莫司)用于治疗结节性硬化症(TSC)高血压的不必立即手术的小肠毛细血管平滑肌脂肪瘤。该药的申请者受益了FDA的应将审查，后者适用于助长重要进展的药物或迄今为止无法有效治疗的传染病的上新治疗手段。 Afinitor通过消除mTOR——一种参与多种致癌路中的蛋白质——而发挥作用。据提在公司介绍，TSC是由TSC1和/或TSC2蛋白质缺陷导致的传染病。当这些蛋白质实际上缺陷时，mTOR的活性进一步提高，从而导致不可控的细胞繁殖和增殖、毛细血管繁殖，以及细胞代谢变动。根据临床前深入研究，通过消除这一波形路中中的mTOR活性，依维莫司可降低细胞增殖和毛细血管繁殖。 Afinitor的安全性和有效性在一项纳入118例高血压的双盲、双盲相比较临床检验中受益了确证。经过随机分两组，2/3的高血压使用Afinitor，1/3的高血压使用双盲。疗程最长不等4年，但双盲两组高血压如果在深入研究过后消失小肠明显进展则可以使用Afinitor。受试者大多为双侧小肠，而且大约40%已经不感兴趣了手术以掌控水肿。这项检验旨在评估治疗后缩减或消失的生存率。结果显示，半数高血压的治疗时间不足8个月，使用Afinitor的高血压42%消失更进一步缩减并且平大多持续大约5个月。而使用双盲的高血压无1例消失缩减。 在不感兴趣依维莫司治疗的高血压中，最常报告的不顺惨剧为口炎，最罕见的3或4级不顺反应为口炎、闭经、和关节炎，最罕见的实验室诱发为高胆胆固醇、高中学生酯胆固醇和小肠病，最罕见的3或4级实验室诱发为低磷胆固醇。本项深入研究中掩蔽到的不顺惨剧基本相符依维莫司治疗TSC的未知优点。